Terapia przełomowa
Terapia przełomowa (ang. breakthrough therapy) – określenie stosowane przez amerykańską Agencję Żywności i Leków (FDA) dla nowych leków lub biologicznych produktów medycznych, które wykazują znaczącą przewagę nad istniejącymi metodami terapeutycznymi w leczeniu poważnych lub zagrażających życiu chorób[1]. Leki oznaczone jako terapia przełomowa są preferencyjnie traktowane w procesie zatwierdzania, w celu przyspieszenia wprowadzenia ich na rynek i poprawy dostępności dla pacjentów[2][3].
Wymagania[edytuj | edytuj kod]
Oznaczenie przełomowej terapii może być przypisane do leku, jeśli "jest to lek, który jest przeznaczony samodzielnie lub w połączeniu z jednym lub kilkoma innymi lekami do leczenia poważnej lub zagrażającej życiu choroby lub stanu" i jeśli wstępne dowody kliniczne wskazują, że lek może wykazać znaczną poprawę w stosunku do istniejących terapii w jednym lub kilku klinicznie istotnych punktach końcowych, takich jak znaczące efekty leczenia obserwowane we wczesnym stadium rozwoju klinicznego"[4][3].
Wnioski są rozpatrywane przez Center for Drug Evaluation and Research (CDER) oraz Center for Biologics Evaluation and Research (CBER). CDER otrzymuje około 100 wniosków rocznie o wyznaczenie przełomu. W przeszłości około jedna trzecia z nich była zatwierdzana. CBER otrzymuje 15-30 wniosków rocznie[5].
Krytyka[edytuj | edytuj kod]
Krytycy twierdzą, że nazwa ta wprowadza w błąd i zapewnia firmom, które uzyskają oznaczenie przełomu dla kandydata na lek, przewagę marketingową, która może być niezasłużona[6][7]. FDA przyznaje, że nazwa "przełomowa terapia" może być myląca. Nigdy nie miała sugerować, że te leki są rzeczywiście "przełomowe", i nie zapewnia, że zapewnią korzyści kliniczne, ale nadal krytycy skarżą się, że są one oparte na wstępnych dowodach, w tym zmianach w markerach zastępczych, takich jak pomiary laboratoryjne, które często nie odzwierciedlają "znaczącej korzyści klinicznej"[8]. Wytyczne FDA stwierdzają: "Nie wszystkie produkty wyznaczone jako przełomowe terapie ostatecznie wykażą się znaczną poprawą w stosunku do dostępnych terapii sugerowaną przez wstępne dowody kliniczne w momencie wyznaczenia. Jeśli oznaczenie nie jest już poparte późniejszymi danymi, FDA może je unieważnić."[9].
Przypisy[edytuj | edytuj kod]
- ↑ Jonathan J. Darrow, Jerry Avorn, Aaron S. Kesselheim, New FDA Breakthrough-Drug Category — Implications for Patients, Mary Beth Hamel (red.), „The New England Journal of Medicine”, 370 (13), 2014, s. 1252–1258, DOI: 10.1056/NEJMhle1311493, ISSN 0028-4793 [dostęp 2023-03-12] (ang.).
- ↑ Frequently Asked Questions: Breakthrough Therapies [online], web.archive.org, 21 stycznia 2017 [dostęp 2023-03-12] [zarchiwizowane z adresu 2017-01-21].
- ↑ a b Center for Drug Evaluation and Research, Fact Sheet: Breakthrough Therapies, „FDA”, 9 lutego 2019 [dostęp 2023-03-12] (ang.).
- ↑ Food and Drug Administration Safety and Innovation Act (FDASIA) [online], web.archive.org, 18 lipca 2015 [dostęp 2023-03-12] [zarchiwizowane z adresu 2015-07-18].
- ↑ Center for Drug Evaluation and Research, Breakthrough Therapy Designation Requests, „FDA”, 12 stycznia 2023 [dostęp 2023-03-12] (ang.).
- ↑ Joseph S. Ross, Rita F. Redberg, Would a Breakthrough Therapy by Any Other Name Be as Promising?, „JAMA Internal Medicine”, 175 (11), 2015, s. 1858, DOI: 10.1001/jamainternmed.2015.5311, ISSN 2168-6106 [dostęp 2023-03-12] (ang.).
- ↑ Jonathan J. Darrow, Jerry Avorn, Aaron S. Kesselheim, The FDA Breakthrough-Drug Designation — Four Years of Experience, „The New England Journal of Medicine”, 378 (15), 2018, s. 1444–1453, DOI: 10.1056/NEJMhpr1713338, ISSN 0028-4793 [dostęp 2023-03-12] (ang.).
- ↑ CBS proclaims ‘cancer breakthrough’ – doesn’t explain what FDA means by that term | [online], web.archive.org, 8 grudnia 2020 [dostęp 2023-03-12] [zarchiwizowane z adresu 2020-12-08].
- ↑ Center for Drug Evaluation and Research, Expedited Programs for Serious Conditions––Drugs and Biologics [online], U.S. Food and Drug Administration, 7 czerwca 2022 [dostęp 2023-03-12] (ang.).